Celle- og genterapier er utformet for å stoppe en sykdom under forløpet eller reversere utviklingen fremfor å bare behandle symptomer. Dette er ofte engangsbehandlinger som kan motvirke den underliggende årsaken til sykdommen, og de kan ha potensial til å kurere visse sykdommer. I motsetning til dette må mange konvensjonelle medisiner tas i uker, måneder, eller til og med hele livet.
Celle- og genterapier er basert på grundig forskning som bygger på tiår med vitenskapelige fremskritt. Kjerneverktøyene og teknologiene har blitt testet og forbedret av svært mange eksperter, først på laboratoriet og deretter i klinikken. Ved celleterapi blir celler dyrket eller endret utenfor kroppen før de blir injisert i pasienten, der de blir til et «levende legemiddel». Ved genterapi blir gener erstattet, inaktivert eller ført inn i celler – enten utenfor eller inne i kroppen – for å behandle en sykdom. Noen behandlinger anses som både celle- og genterapi.
Presisjonsmedisin
Celle- og genterapi er et stort fremskritt innen presisjonsmedisin og representerer et vendepunkt for sykdommer som anses for å være vanskelige å behandle.
Hver celle- og genterapi er utformet basert på detaljert informasjon om den grunnleggende årsaken til pasientens sykdom. Den behandler sykdommen ved å reparere eller styrke celler på genetisk nivå. Novartis er ledende innen celle og genterapi, og vi bruker denne tilnærmingen til å utvikle nye behandlinger for pasienter med ulike sykdommer, inkludert genetiske sykdommer og visse dødelige kreftformer.
Engangsbehandlinger kan kreve nye måter å arbeide på
Helsesektoren er utformet for å behandle sykdommer der behandlingen skjer regelmessig, av og til over mange år. Systemene er ikke tilpasset nyskapende medisiner. Engangsbaserte celle- og genterapier gir fordeler for pasienter, helsesektoren og samfunnet. De medfører også ny kompleksitet innen diagnose, behandling, oppfølgning og kostnader samtidig som de gir mulighet til å spare penger i systemet som helhet. Vi samarbeider med myndigheter, sykehus og helsepersonell for å finne løsninger, blant annet ved å prøve ut alternative avtaler med nye betalingsmodeller.
