Novartis Gene Therapiesは、再現可能な製造工程を開発しています。AAVプラットフォームは頑健であり、下流の精製技術に柔軟性を持たせることができます。将来異なる臨床応用のために最適なAAV血清型を選択することができます。

Step 1:細胞増殖

工程は、1000万個の細胞を含む一つのバイアルから始まります。約3週間にわたり、新鮮な栄養素が継続的に供給され、細胞が増殖します。

Step 2:バイオリアクターへのプラスミドDNAの添加

細胞数が100億個に達したら、バイオリアクターに移して増殖を続けます。

細胞のトリプルトランスフェクションによりアデノ随伴ウイルス（AAVベクター）が産生され、治療用遺伝物質を患者の細胞に導入するための媒体として機能する。これらは導入遺伝子として知られており、患者さんが必要とする遺伝子の機能を置換するために特別に設計されています。

 

Step 3:ハーベスト及びろ過

数日後、細胞を破壊して完全なAAV遺伝子治療ベクター、空のAAVベクター、並びにDNA及びタンパク質断片などのその他の成分を放出します。

 

Step4 : ろ過、分離

製品をろ過して不純物を除去し、治療遺伝子を含む完全なAAVベクターを空のベクターから注意深く分離します。その後、製品をさらにろ過し、AAVベクターが無菌で使用可能な状態であることを確認します。

 

Step5: 充てん・終了

製剤をバイアルに充填し、適切に充填されているかどうかを検査します。注文品が到着するたびに、24時間以内にカスタムパックされ、発送されます。

Novartis Gene Therapiesの特徴

  • Novartis Gene Therapiesは、優れた製品の製造に尽力しています。遺伝子治療は、安定的に生産され、希少で慢性の遺伝性疾患の患者さんに提供されます。
  • 安全で高品質の遺伝子治療を開発するために多くの安全対策が整備されています。アクティブラボ施設には、十分な保管庫、予備発電機、リアルタイムアラームシステムが設置されています。
  • プロセスに関与するすべての人に対して、2人目のリアルタイム検証者と品質レビュー担当者がいます。また、すべての作業を継続的にモニタリングし、製造工程にわたり広範な試験を実施します。
  • Novartis Gene Therapiesは、遺伝子治療の供給を効率的に行っています。複数の原料供給業者を確保し、年中無休で稼働しています。