すべての遺伝が同じになるわけではありません。私たちは、髪の色や目の色などの特徴を受け継ぎます。人によっては、背の低さや高さ、声の高さや低さなどの素因を受け継ぐことがあります。そして、人生を変えるような希少な疾患を遺伝的に受け継ぐ人もいます。その結果、生活の質が損なわれ、時には寿命が著しく短くなることもあります。嫌な遺伝について説明しましょう。
何世紀もの間、私たちはこのような遺伝的不公平性を運命のせいだと決めつけ、何か変えることができないかと願ってきました。そして、現在、私たちは生命を脅かす遺伝性疾患のいくつかに対処できるようになりつつあり、将来的にはさらに多くの疾患に対処できるようになる可能性があります。これを遺伝子治療といいます。
「遺伝子治療は、身体の様々な部位に影響を与える様々の疾患の治療に利用できる可能性があります」
遺伝子治療で壊れたものを治す方法
スイスの分子生物学研究所バーゼル（ノバルティスは同研究所の創設パートナー）ディレクターであるBotond Roska博士の話をお聞きください。彼は、20年にわたり網膜の研究を続けていますが、研究を始めた当時から今日に至るまで、この分野がどれほど進歩しているかに驚いています。
例えば、ある遺伝子が細胞の一部でうまく働いていないとします。この壊れた遺伝子は、重要な蛋白質や酵素の産生を阻害し、その結果、体内の何かが正常に正しく機能しなくなります。機能する遺伝子をその細胞に入れさえすれば、細胞は再び働き、通常のように蛋白質を作り出すことができるのです。
それができることがわかったのです。私たちは、ウイルスベクター（感染力を失ったウイルスのこと）を使って、その遺伝子を細胞内に運びます。機能する遺伝子が細胞内に入ると、私たちの体は、欠陥遺伝子の結果として欠落していた蛋白質の生産を開始します。
遺伝子治療は何をするのか、何をしないのか
疑問を持つ人もいるかもしれません。本当に人の遺伝子をいじっていいのだろうか？と。Roska博士の答えは次のとおりです。
「遺伝子治療には様々な種類があります。広く利用されている現在の形態は、自己関連ウイルスベースの治療法であり、個人のゲノムを変化させません」 と同氏は説明します。これらのウイルスは核の中にありますが、私たちのゲノムの外側にあるため、私たちのゲノムに干渉することはありません。それが与えてくれるのは、細胞が正しく機能するために欠落している、または必要としている新しい蛋白質を発現させる能力です」
明るい未来
Roska博士によると、遺伝子治療は応用性の点で汎用性があるため、非常に明るい未来が待っているそうです。基本的には、体のどの部分にでも治療を行うことができます。とはいえ、決して他の医療に取って代わることはありません。
「遺伝子治療は、医療の中で飛躍的にシェアを伸ばすと思います。しかし、唯一の医療になることはないでしょう」 と同氏は述べています。「生物学的製剤や低分子化合物と共に新しい医薬品の形となり、それぞれの医薬品が独自の用途を持つようになるでしょう」
Roska博士から他の科学者へのアドバイス：大胆に
遺伝子治療の話をするとき、Roska博士の目は、最近ではめったに見られないほど輝きを放っています。それをセンス・オブ・ワンダーと呼んでみましょう。まるで、病気治療の秘密を解き明かすという夢が実現し始めたことを信じるために、自分をつねる必要があるかのようです。それは、患者さんの最も差し迫ったニーズに対処する際に大胆になることの重要性を語るときに最も明らかとなります。
「大胆になりましょう！」とRoska博士は語ります。「私たちは時に、科学的な飛躍を過小評価することがあります。目標を過小に設定することは大きな間違いです...私たちの分野では、シャーレの中で網膜を作ることを夢見てきました。それが可能になると思っていませんでした。でも、ほら。今や、シャーレの中で網膜を作ることができるんです」
